株式会社ステムセル研究所

３ 【事業の内容】 当社グループは、再生医療・細胞治療分野における利用を目的とした「さい帯血」及び「さい帯」等の周産期組織由来細胞のバンク事業を行っております。 株式会社ステムセル研究所において「さい帯」や「さい帯血」等の周産期組織由来の細胞バンク事業の展開及びそれらの細胞等を利用した新たな治療法の開発を行うとともに、子会社であるSTEMCELL INNOVATIONS PTE. LTD.（シンガポール）及び株式会社ミルケアの２社を通じて、海外でのさい帯・さい帯血保管事業及び当社の事業に関連する新規分野の事業を推進しております。 なお、当社グループは「細胞バンク事業」の単一セグメントであるため、セグメント情報に関連付けた記載を行っていません。   (1)さい帯血とさい帯について お母さんと赤ちゃんをつなぐ“へその緒”は「さい帯」、さい帯や胎盤に含まれる血液は「さい帯血」と呼ばれ、いずれも赤ちゃんに由来する組織・細胞です。さい帯血及びさい帯には、再生医療分野において炎症抑制や組織修復への関与が研究されている細胞が含まれており、自己又は家族由来細胞を活用した研究及び医療利用への応用が期待されています。また、さい帯血・さい帯は長期保存が可能であることから、将来の医療利用に備えた保管ニーズがあります。さらに、さい帯血・さい帯は、出産後にお母さん及び赤ちゃんへの追加的侵襲を伴わず採取可能であり、通常は医療廃棄物として処理される組織を活用することから、再生医療分野における研究開発及び治療技術開発への活用が進められています。   (2)さい帯血バンクについて さい帯血には、血液の源となる造血幹細胞や、免疫調節に関与する細胞等が含まれております。さい帯血は、出産時に侵襲なく採取可能であり、長期間の凍結保管が可能であることから、白血病等の血液疾患に対する造血幹細胞移植に活用されております。 近年では、血液疾患以外にも、小児の中枢神経系疾患（低酸素性虚血性脳症、脳性麻痺等）や自閉症スペクトラム障害等を対象として、再生医療・細胞治療分野における臨床研究が国内外で進められており、安全性及び有効性の可能性を示唆する報告がなされております。 さい帯血バンクには、「公的さい帯血バンク」と「民間さい帯血バンク」があります。公的さい帯血バンクは、「移植に用いる造血幹細胞の適切な提供の推進に関する法律」（以下、「造血幹細胞移植推進法」という）に基づき、妊産婦から無償で提供を受けたさい帯血を、白血病等の移植治療を必要とする患者向けに保管・提供する非営利事業です。2026年３月31日現在、厚生労働大臣の許可を受けた公的さい帯血バンクは全国に６施設あります。一方、民間さい帯血バンクは、本人又は家族による将来的な研究利用及び医療利用の可能性を想定し、有償でさい帯血を保管する事業です。 民間さい帯血バンクについては、厚生労働省健康局より「臍帯血取扱事業の届出」の提出が要請されております。2026年３月現在、当該届出を行っている民間さい帯血バンク事業者は当社を含め２社であり、当該２社のさい帯血保管総数は95,821件、そのうち当社保管総数は95,005件となっております（厚生労働省健康局「臍帯血の引渡し実績等に関する報告」（2025年３月31日時点）より）。 なお、造血幹細胞移植推進法の対象外となるさい帯血利用については、再生医療等を目的とした臨床研究又は自由診療において、「再生医療等の安全性の確保等に関する法律」（以下、「再生医療等安全性確保法」という）に基づき、再生医療等提供計画を作成の上、「特定認定再生医療等委員会」又は「認定再生医療等委員会」（注１）の審査を経て、厚生労働大臣へ提供計画を提出し実施する必要があります。 2026年３月31日現在、当社顧客へのさい帯血引渡件数（実利用件数）は、血液疾患２件及び再生医療等分野43件となっております。

（出典：厚生労働省ホームページ（https://www.mhlw.go.jp/seisakunitsuite/ bunya /kenkou_iryou/kenkou/ishoku/saitaiketsu.html））   (3)さい帯バンクについて さい帯には、再生医療・細胞治療分野において研究が進められている間葉系細胞が含まれております。間葉系細胞は、さい帯のほか、骨髄、脂肪及び歯髄等から採取可能でありますが、さい帯は出産時に侵襲なく採取可能であることから、再生医療分野における細胞源の一つとして利用されております。また、炎症抑制作用や組織修復への関与が研究されており、炎症性疾患等を対象とした研究開発及び臨床研究が国内外で進められております。さらに、間葉系細胞は複数の細胞系譜へ分化可能な性質を有することから、細胞・組織再生分野における研究開発も進められております。 なお、間葉系細胞は免疫調節作用を有するとされており、他家さい帯由来間葉系細胞を用いた研究開発も進められておりますが、当社グループは、自家さい帯を活用した研究利用及び医療利用の可能性に着目し、さい帯保管事業を推進しております。 当社は、2021年４月より「さい帯（へその緒）組織保管サービス」を開始しております。2026年３月現在、当社グループが把握する限り、国内において民間企業によるさい帯保管事業を展開する事業者は当社のみとなっております。 なお、さい帯保管は、「移植に用いる造血幹細胞の適切な提供の推進に関する法律」の対象外であり、公的さい帯バンクは存在しておりません。また、臨床研究又は自由診療における再生医療等を目的としたさい帯利用については、「再生医療等の安全性の確保等に関する法律」に基づき実施されます。   (4)当社グループの「細胞バンク事業」について 当社は、顧客（妊婦等）と「さい帯血分離保管委託契約」及び（又は）「さい帯保管委託契約」を締結し、国内のさい帯血・さい帯採取協力病院（大学病院、産科クリニック等）において採取されたさい帯血・さい帯を回収の上、自社の細胞処理センター（ＣＰＣ：東京都港区及び横浜市緑区）へ輸送しております。 ＣＰＣに搬入したさい帯血・さい帯については、クリーンルーム内において無菌的操作による処理を行い、長期保管に適した状態に加工した上で、自社の細胞保管センター（横浜市緑区）に設置した超低温タンクにて長期保管しております。 委託契約に係る収益は、さい帯血・さい帯の分離料、検査料、登録料及び細胞保管料等により構成されており、初年度契約収益及び次年度以降の継続保管収益を収受する事業構造となっております。なお、さい帯血・さい帯の採取については、採取協力病院に対して採取技術料を支払っております。 また、当社グループは、主幹事業であるさい帯血・さい帯保管事業に加え、細胞保管に関するノウハウ及びインフラを活用した医療関連支援事業及び新たな保管サービスの開発に取り組んでおります。医療関連支援事業としては、卵子保管業務の受託や、多発性骨髄腫患者を対象とした寛解期末梢血造血幹細胞の保管受託を行っております。 また、新たな保管サービスとして、保管されたさい帯血の一部を活用したiPS細胞作製及び保管サービスの検討を進めております 。   (5)品質管理体制 当社は、細胞バンク事業における品質管理体制の整備の一環として、2011年より品質マネジメントシステムに関する国際規格である「ＩＳＯ9001」の認証を取得しております。また、国際的な品質基準への適合を目的として、2019年７月には、さい帯血保管に関する国際認証基準である「ＡＡＢＢ」の認証を取得しております。 ＩＳＯ9001については毎年、ＡＡＢＢについては２年毎に、第三者機関による品質マネジメントシステムの審査を受けており、2026年３月現在、各認証を維持しております。 また、国内規制対応として、2016年２月に東京細胞処理センター、2021年３月に横浜細胞処理センターにおいて、「再生医療等の安全性の確保等に関する法律」に基づく構造設備基準について、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（ＰＭＤＡ）の実地調査を経て、特定細胞加工物製造許可を取得しております。   (6)保管したさい帯血の利用状況 さい帯血の利用領域の拡大や利用実績の蓄積は、さい帯血保管に対する顧客認知に影響を与える要素であり、また当社グループの事業との関連性も高いことから、当社保管さい帯血に関連する主な利用事例及び研究事例について記載します。   ＜臨床研究＞ 2017年１月に高知大学医学部附属病院で開始された「小児脳性麻痺など脳障害に対する自家臍帯血単核球細胞輸血」の第Ⅰ相臨床研究では、当社保管細胞が使用され、2018年４月に６例への投与が完了しております。その後、約３年間の経過観察を経て、2022年11月に論文が公表されております。 また、自家臍帯血を用いたさらなる有効性評価を目的とした第Ⅱ相臨床研究が計画されており、2024年２月に大阪大学第一特定認定再生医療等委員会において実施計画が審査されております。さらに、当該研究については、先進医療Ｂとしての実施に向け、厚生労働省先進医療会議において継続審議が行われております。 当社保管細胞が使用される他の臨床研究としては、2020年10月５日付でｊＲＣＴ（臨床研究実施計画・研究概要公開システム）に公表された「小児脳性麻痺など脳障害に対する同胞間臍帯血有核細胞輸血」及び「小児脳性麻痺など脳障害に対する同胞間臍帯血単核球細胞輸血」があり、この第Ⅰ相臨床研究は、研究終了後、2025年10月に論文が公表されております。 さらに、大阪市立大学医学部（現 大阪公立大学医学部）がＡＭＥＤ（国立研究開発法人日本医療研究開発機構）の支援を受け実施した「低酸素性虚血性脳症（ＨＩＥ）に対する自己臍帯血幹細胞治療（第Ⅰ相）」については、論文公表後、第Ⅱ相多施設共同臨床研究が開始されております。当該臨床研究の予定症例数15例のうち、10例については、当社が細胞加工（さい帯血の細胞分離及び輸送）を受託しております。2026年３月現在の登録症例数は１例となっております。   日本で実施されている臨床研究（当社が細胞の処理・提供を行っているもの）

対象疾患

実施施設

フェーズ

症例数

ステータス

脳性麻痺等

高知大学医学部附属病院 （自家単核球細胞投与）

Ⅰ（注２）

６例

終了（論文発表済） Brain Dev 2022 Nov;44(10):681-689.

高知大学医学部附属病院 （同胞間有核細胞投与）

Ⅰ（注２）

５例

被験者募集終了

低酸素性虚血性脳症

大阪公立大学医学部附属病院他

Ⅰ（注２）

６例

終了 （論文発表済） Sci Rep.2020 Mar  12;10(1):4603

Ⅱ（注３）

15例

被験者募集中

自閉症スペクトラム障害

大阪公立大学医学部附属病院

Ⅰ（注２）Ⅱ（注３）

20例

被験者募集終了

※ 症例数は変更される可能性があります。また、各臨床研究は研究者の方針、診療結果により、延期・中止となる可能性があります。     ＜治療等＞ 米国デューク大学では、脳障害に対するさい帯血投与について、臨床研究及びExpanded Access Protocol（ＥＡＰ：拡大アクセス制度）を通じた研究的治療が実施されております。2017年10月以降、国内外の患者を対象として、自家又は同胞さい帯血を用いた投与が行われております。2021年９月公表のレポートでは、464名の患者が当該拡大アクセス制度においてさい帯血投与を受けております。当社保管者においても、2026年３月現在、18名が当該制度を通じて米国でさい帯血投与を受けております。 当社グループは、これらの対応を通じ、さい帯血の国際輸送及び関連手続に関する実務ノウハウを蓄積しております。また、参加を希望される保管者に対し、関連情報の提供を行っております。 また、2024年11月には、免疫不全症を有する患者に対し、当社保管さい帯血を用いた同胞間造血幹細胞移植が実施されました。当該移植の実施に際しては、実施医療機関における倫理審査及び当社保管さい帯血の品質に関する検討が行われた上で移植に至っております。 さらに、民間さい帯血バンクで保管された同胞さい帯血の移植については、実施医療機関への確認の結果、診療報酬制度の対象となったことが確認されております。   (7)保管したさい帯の利用状況 保管したさい帯組織は、融解し、組織を培養液に浸し培養することにより、間葉系細胞を得ることができます。再生医療においては、間葉系細胞自体を投与する方法の他、間葉系細胞を必要な体組織に変化（分化）させ使用する方法や、間葉系細胞が分泌する成分（各種タンパク質やエクソソーム等）を使用する方法などが期待されています。 当社グループは、間葉系細胞の培養技術を有していることから、2023年６月より、保管したさい帯組織の間葉系細胞の培養及び分泌物（以下、培養上清という）の製造について、医師からの製造依頼に基づく製造受託サービスを開始しました。堅調に受託数を増やし、2026年３月現在までに、37件の製造を受託しております。 細胞自体を投与せず、培養上清やエクソソームを自由診療において使用することについては、2026年３月現在、再生医療等安全性確保法の対象ではありませんが、関連学会等から注意喚起がなされていることから、委託元へ適切な取り扱いを推奨しております。なお、当社グループでは、製造した培養上清について生産物賠償責任保険に加入しております。また、当社グループにおける本製造サービスに関する宣伝広告等の情報は、有識者の見解を踏まえ作成しております。   (8)細胞処理センター（ＣＰＣ）について ①東京ＣＰＣ 東京ＣＰＣは、「再生医療等の安全性の確保等に関する法律」に基づき、2016年２月に厚生労働省（関東信越厚生局）より特定細胞加工物製造許可を取得しており、2026年３月現在も当該許可を維持しております。 東京ＣＰＣでは、主として、さい帯血に含まれる幹細胞の分離、調製及び凍結処理を行っております。また、ＩＳＯ9001及びＡＡＢＢの認証を取得し、品質マネジメントシステムに基づく運営を行っております。 ②横浜ＣＰＣ 横浜ＣＰＣは、さい帯血及びさい帯の保管需要への対応を目的として2021年３月に開設し、同月に厚生労働省（関東信越厚生局）より特定細胞加工物製造許可を取得しております。2026年３月現在も当該許可を維持しております。 横浜ＣＰＣは、再生医療等製品製造に必要となる設備要件等を考慮して設計しており、保管細胞の培養、加工及び製品化研究への対応に加え、各種細胞・組織の受け入れを想定した施設となっております。横浜ＣＰＣにおいても、東京ＣＰＣと同様にＩＳＯ9001及びＡＡＢＢの認証を取得し、品質マネジメントシステムに基づく運営を行っております。   2026年３月現在、東京ＣＰＣ及び横浜ＣＰＣにおける月間受入可能検体数は、さい帯血及びさい帯について、それぞれ1,000～1,500検体程度となっております。   (9)細胞保管センター（ＣＣＣ）について 細胞保管センター（ＣＣＣ）は、新耐震基準に基づき設計された施設（ジャーマンインダストリーパーク）内に所在しております。ＣＰＣで処理したさい帯血及びさい帯は、ＣＣＣ内の液体窒素タンクにて保管しております。ＣＣＣは、2026年３月現在、第一ＣＣＣ～第三ＣＣＣまで増設しております。2012年に第一ＣＣＣを開設し、その後、2021年６月に第二ＣＣＣ、2025年５月に第三ＣＣＣを同施設内に開設しております。2026年３月現在、ＣＣＣ全体の保管キャパシティは約20万検体（全容量をさい帯血保管に使用した場合）となっております。 また、長期的な保管体制の確保を目的として、2025年２月に神奈川県横浜市内の土地を取得しております。当該土地については、将来的な保管施設用地等としての活用を含め検討しておりますが、具体的な用途については、今後の事業環境その他の要因を踏まえ判断してまいります。   （注１）再生医療等技術や法律の専門家の有識者からなる合議制の委員会で、特に高度な審査能力、第三者性を有するもので、一定の手続きにより厚生労働大臣の認定を受けたものをいいます。 （注２）第Ⅰ相試験は、主として安全性の評価を目的として実施されるものです。 （注３）第Ⅱ相試験は、探索的に有効性及び安全性を評価することを目的として実施されるものです。     [事業系統図]

また、当社は「細胞バンク事業」の単一セグメントでありますが、売上高は「技術料」、「保管料」、「その他」の ３つから構成されております。 ① 技術料 細胞分離及び細胞処理の際に必要となる分離料、検査料及び登録料を技術料として分類し ております。 ② 保管料 細胞保管料を保管料として分類しております。保管料は契約時に契約年数に応じた保管料総額を前受金として計上し、保管期間の経過に応じて年間の保管料を毎期収益として計上しております。 ③ その他 上記の他、契約更新時の更新手数料等をその他として分類しております。